Un estudio multicéntrico de fase 3, abierto, de un solo brazo para evaluar la farmacocinética, farmacodinamia, eficacia, seguridad e inmunogenicidad de ravulizumab administrado por vía intravenosa en participantes pediátricos (de 6 a <18 años de edad) con miastenia grave generalizada (gMG)

Estudio multicéntrico, aleatorizado, con enmascaramiento doble,  controlado con placebo y de fase 2 en el que se evalúan la seguridad y  la eficacia de CORT113176 (Dazucorilant) en pacientes con esclerosis  lateral amiotrófica (DAZALS)

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo,  paralelo y multicéntrico para evaluar la seguridad y eficacia de  ALXN1720 en adultos con miastenia gravis generalizada.